喜讯！3款专治“小癌王”的海外前沿药，国内也能用上了！

在众多癌症当中，有诸如前列腺癌、甲状腺癌、乳腺癌等恶性程度相对较低、患者预后相对较好的癌种，此类癌症经过治疗，不少人能实现临床治愈，或长期带瘤生存。

但同样，癌症当中也有一类恶性程度较高、治疗手段非常有限的类型。比如说，消化道系统中的肝胆胰脏器癌症，均属于这种类型。

其中的胆管癌，就属于比较小众，但恶性程度不亚于胰腺癌的癌症。由于胰腺癌有“癌王”的称号，故有不少人称胆管癌为“小癌王”。

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胆管癌基本特点：

同大多数癌症一样，早期胆管癌一般无明显症状，即便出现腹胀、乏力、腹痛、尿色不正常、体重无原因下降等症状，也很容易被忽视。故胆管癌一经发现，很多人已经达到了中晚期阶段。
胆管癌恶性较高，如果已出现症状后不经治疗，生存期极为有限。
手术是胆管癌的优选治疗手段，只要患者能够承受，且没有胆管之外的远处转移，则应当积极寻求手术根治性治疗。
对于已经没有手术机会的患者，放化疗是可选治疗手段，但疗效比较有限。
目前胆管癌也有了一些可用的靶向药。比如抗血管生成药物索拉菲尼、贝伐单抗；EGFR抑制剂易瑞沙、特罗凯、西妥昔单抗；HER2靶向药曲妥珠单抗和拉帕替尼。但总体来说，可用药依然很少。

据健康时报介绍，中国每年约有72000名胆管癌患者，目前5年生存率仅为9%[1]。如此不佳的数据，一方面来自于胆管癌本身的特点，另一方面，也在于长期以来胆管癌的“缺医少药”。

就像《我不是药神》展现出来的，只要有药，就有希望。广大胆管癌患者，迫切需要有更多良好的前沿药物可供选择。

现在，好消息已经传来，3款可专门用于治疗“小癌王”的海外前沿药已落地海南，国内患者也能用上了！

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培美替尼（pemigatinib）

培美替尼于2020年4月获得FDA批准上市，用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者治疗。

培美替尼获批依据的是II期临床试验FIGHT-202，在该试验中，108例既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者使用培美替尼治疗，展现出了持久的肿瘤缓解，药物有效率和平均生存时长数据都很不错，其中，有4例患者肿瘤完全消失，36例患者肿瘤显著缩小[2]。

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英菲格拉替尼（Truseltiq）

英菲格拉替尼于2021年5月获得FDA批准上市，用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者治疗。

该药的有效性，在一项多中心开放标签单臂试验中得到了验证。试验招募了108名既往接受过治疗、无法切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者存在FGFR2融合或重排。结果显示，药物总体有效性为23%，其中1例患者肿瘤完全消失，24例患者肿瘤显著缩小[3]

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艾伏尼布（Tibsovo）

与上述两款针对FGFR2基因突变不同的是，艾伏尼布针对的另一个靶点——IDH1突变。

其实艾伏尼布属于一款“老药”，早在2019年5月，就已经获FDA批准治疗IDH1突变的急性髓系白血病患者。而在胆管癌中，该靶点也有不少患者携带。

根据3期ClarIDHy临床试验结果显示，该药显著改善了胆管癌患者的治疗，患者平均生存时长为10.3个月，远超安慰剂组。此外，使用该药的患者中，有32%的患者在治疗6个月时药物仍然有效，肿瘤没有进展；有22%的患者在用药12个月时肿瘤仍然没有进展，而安慰剂组的患者在6个月时，已经全部有了进展[4]。